局长_ 三位FDA前任局长共同呼吁：扩展真实世界证据的应用

▎药明康德/报道

最近，三位前任FDA局长在联合签名的报告中呼吁扩大其在监督和支付实际世界证据决策中的应用。 在RWE在监管决策中取得进展的同时，分析了RWE实际投入运营的故障，提出了消除这些故障并取得进一步进展的方法。

在报告的序言中，3位前任FDA局长说，近年来在药物发现和新药开发领域取得了令人兴奋的进步。 新药开发速度加快，患者可以更快获得疗效较高的药品。 这些进步是在美国医疗成本上升、预期寿命下降、各界医疗系统负担和差异持续担忧的背景下取得的。 从基于数量的支付过渡到基于价值的医疗支付，展示运营前景，为医疗产品的新模型提供有助于解决问题的信息。 为了能够利用现实世界的数据和现实世界的证据使药品开发的生命周期现代化，新的基于价值的支付模式也可以通过医疗护理过程从患者自身生成的数据中获益。 现实世界的数据和RWE有助于改善监管和支付决策，提供可推广的知识，帮助临床医师和患者做出决策。

报告通过应用适用的研究方法，分析临床、保险索赔和来自患者软件和系统的数据，生成RWE。 这些RWE在药品审查和审查程序的改进和现代化，以及基于价值的定价中，都可以发挥重要的作用。 近年来，RWE的运用取得了重大进展，特别是在监督决策方面取得了进展，但报告强调了需要改进的领域和取得进一步进展的障碍。

具体来说，报告提出了12项政策建议，以解决进一步推动RWE运营的最大障碍并争取机会。 这些政策建议包括向2020年度FDA的预算收取全额资金。 其中拨打6000万美元，开拓人用药品、生物制品、动物用药品、医疗器械的“医疗数据业务”。

报告利用FDA发展RWE的动力，按照《21世纪治愈法》的要求，制定并发布相关行业指导原则，指导申请人和FDA支持并支持根据RWE批准的药品新适应证的批准，符合批准后的研究要求。 报告指出，这些准则应该解决去年12月发布的FDA框架报告中提出的重要问题，通过反映FDA框架报告的观点和信息，反映试点活动的洞察力，寻求利益相关者和专家的建议和意见，从而得到理解

据报道，数据访问限制是运行RWE的最大故障之一。 潜在的数据源分布在医生诊所、医院、诊断实验室和保险公司等多个来源。即使可以访问电子数据，也面临着互操作性成本高昂的重大挑战。

报告呼吁行动，改善数据源访问和互操作性，建议国家卫生信息技术合作官办公室采用以前提出的电子卫生信息输出和应用程序设计接口规定，符合美国核心数据互操作性标准的数据便于访问和交换。 报告呼吁FDA、ONC与医疗保险和医疗辅助服务中心就HL7快速医疗互操作性资源实施指南和CMS进行合作，扩大对医疗保险受益人数据的访问。 这里所说的HL7，是在不同医疗服务提供者使用的应用程序之间，用于传输临床和管理数据的国际标准，其目的是规范医疗机构、制药公司、监督机构、保险机构和患者之间的医疗数据传输。

报告采用新的2015版ONC医疗信息技术认证标准，建议医疗IT开发人员将所有电子健康信息以可计算的电子形式导出，为患者和指定人员提供说明和使用说明。 同时，ONC要求患者和指定人员进一步明确访问数据的方式，在研究中使用患者数据，确保患者的隐私得到保护。

报告提出的其他建议解决了法律和监督问题，这些法律和监督问题妨碍利用患者生成的数据利用人工智能，包括改善现实世界数据的可靠性和相关性。

总而言之，本报告的建议将重点放在消除对真实世界数据的访问和使用障碍上，扩大使用新数据源和方法的机会，为监督审查和价值型支付计划提供证据基础。